Euroopa teaduste akadeemiate regeneratiivmeditsiini tulevikuvisioon

Euroopa komisjonil on võimekus tagada innovatiivsete ravimite ja ravimeetodite kättesaadavus Euroopas vastava regulatiivse raamistiku loomise kaudu.

EERO VASAR, TARMO SOOMERE

Kaks Euroopa teaduste akadeemiate föderatsiooni võtsid vaatluse alla regeneratiivmeditsiini senised saavutused, kesksed uurimisküsimused ja tulevikuvisioonid. Juuni esimestel päevadel publitseeritud visioonidokumendis „Regeneratiivmeditsiini väljakutsed ja võimalused“¹ analüüsitakse, millised peaksid olema sellist tüüpi ravi põhimõtted, strateegilised prioriteedid, vajalike ravimite perspektiivid ja kuidas tuleb üles ehitada vastav poliitika. Dokumendi esmane sihtrühm on Euroopa Komisjon ja kogu Euroopa tervishoiupoliitika kujundajad.

Regeneratiivmeditsiini tulevik ehk Inimkeha inseneeria uuel tasandil

Arstiteadus hakkab teoks tegema järjekordset inimkonna unistust – kasvatama viga saanud või sünnist saati vigaste kudede, organite või isegi ihuliikmete asemele uued. Mitte asendades doonorilt lõigatud kehaosadega, vaid suunates keha enda inseneritööd tegema. Teisisõnu, täpselt õiges kohas uusi rakke ehitama. Nii, et kahjustatud organ mitte lihtsalt tööle hakkaks, vaid et tulemus oleks eristamatu laitmatult funktsioneerivast originaalist.

Nõnda saaks, vähemalt teoreetiliselt, organismi vaid veidi, aga hästi täpselt, aidates töökorda ka sellised organid, mille kirurgiline asendamine on ülikeerukas või võimatu. Teatavas mõttes loodusse häkkimise kaudu, rakendades mehhanisme, mis suunavad loote ja noore organismi kasvu. Suurelt mõeldes aimub siit ka igavese nooruse eliksiiri hõngu või vähemalt surma narritamist, nagu on kirjutanud Siim Pauklin Sirbis.²

Teadusmaailmas on ka regeneratiivmeditsiini kiire areng täis keerukaid ülesandeid ja tehnilisi barjääre. Kuna üldiselt eeldab see mängimist tüvirakkudega ehk selliste rakkudega, millest võiks teoreetiliselt kasvada uus inimene, tekib ka hulk eetilisi küsimusi.

Üks keskseid teemasid on tüvirakkude kasutamisele tugineva ravi bioloogilised, eetilised ja sotsiaalsed küsimused. Paljud järeldused kohalduvad ka teistele regeneratiivmeditsiini valdkondadele. Neid aspekte käsitlevate eelretsenseeritud, s.t terase kvaliteedikontrolli läbinud, publikatsioonide arv kasvab nobedasti. Selle valla teadus- ja ärikeskkond on samuti kiires arengus ning lähitulevikus on alust oodata läbimurret kõrgtehnoloogilises regeneratiivmeditsiinis ja selle rakendustes.

Tõsiseks probleemiks võib kujuneda see, et mõnede tervishoiuküsimuste üle otsustamine on reserveeritud liikmesriikidele. Kaupade ja teenuste vaba liikumise haldamine selles vallas vajab tingimata nii vastava tegevuse paremat koordineerimist Euroopa Liidu tasandil kui ka globaalse juhtrolli võtmist tekkivate küsimuste käsitlemisel.

Uued raku- ja geeniteraapiad vajavad ulatuslikku tõenduspõhisust

Regeneratiivmeditsiin hõlmab uudseid interdistsiplinaarseid lähenemisviise, sealhulgas raku- ja geeniteraapiaid, mille eesmärk on kudede regenereerimine ja parandamine. Kõik regeneratiivmeditsiini strateegiad sisaldavad endas suuremal või vähemal määral endogeensete, s.t inimese organismi enese jõul toimivate, arengu- ja paranemisprotsesside rakendamist, stimuleerimist, juhtimist või asendamist.

Olukorra keerukus seisneb selles, et regeneratiivmeditsiin pakub huvitavaid võimalusi seni ravimatute haiguste raviks, kuid ravi tegelikku toimimist on suudetud tõestada ainult üksikutel juhtudel, nt vereloome ja mõne nahahaiguse puhul. Teisisõnu, tüvirakkude kasutamisel põhinev ravi on olemas ja toimib, aga ei ole teada, kuidas saab või tohib seda laialdaselt rakendada.

Loogiline on järk-järgult liikuda laiema haiguste spektri ravimise poole. See protsess sisaldab insener-tehnilisi raskusi ja probleeme tõenduspõhisuse tagamisel, edaspidi ka eetilisi dilemmasid. Sellepärast tuleb mõelda sellistele küsimustele, millele vastamata ei saa tüvirakuravi tõenduspõhiselt rakendada või selle kasutamist reguleerida. Kui jätta need esitamata, läheksid tõenäoliselt paljud investeeringud, teadlaste töö tulemused ja ravipüüdlused lihtsalt raisku, samuti kannataks patsientide turvalisus.

Ravi peab olema kvaliteetne ehk Saatan peitub detailides

Regeneratiivmeditsiini senised edusammud on olnud märkimisväärsed. Juba on käivitatud mitmed selle kliinilised rakendused. Sellega kaasneb siiski hulk muresid.

Mõnes riigis kasvavad probleemid selliste kasumit taotlevate kliinikutega, kes pakuvad reguleerimata tooteid ja teenuseid. Sageli lubatakse ulatuslikku kasu ravimitest, mille tõhususest on vähe tõendeid ja needki ebamäärased. Tõenäoliselt on paljudel juhtudel põhiline eesmärk kerge raha teenimine.

Teatavatel tingimustel on nimelt võimalik saada ravimite varajane, nt tingimuslik, turustamisluba ja/või selliste raviviiside rakendamise luba, mis põhinevad üksikutel hea tulemuse andnud juhtudel. Sageli on siis tegemist ebapiisava tõendusmaterjaliga ravi kasulikkusest ja kõrvalnähtude puudumisest.

Sellised situatsioonid peegeldavad paindlikke ja kiiresti arenevaid äri­mudeleid. Kaudselt võimendavad neid reguleerivad asutused, kes püüavad uutele ettevõtmistele tagada kiire juurde­pääsu turule.

Selle tagajärjel on regeneratiivmeditsiini võimsast rakenduste potentsiaalist toituv entusiasm viinud silmanähtava lõheni ootuste ja vastavate tehnoloogiate tegeliku rakendatavuse vahel. Meie ajastule omase terava rahvusvahelise konkurentsi tingimustes on mõnes riigis regulatiivseid süsteeme lõdvendatud. Sellest lähtuvalt peab Euroopa Liit jätkama oma selget, ühemõttelist ja mõistlikult ranget poliitikat. Lati langetamine võib ohustada patsienti, valusalt lüüa tervishoiu eelarve pihta ja kahjustada üldsuse usaldust teaduse vastu.

Prekliiniliste ja kliiniliste uuringute tõenduspõhisuse kvaliteet peab säilima. Eri raviviiside regulatiivset raamistikku ei tohi lõdvendada ka siis, kui näeme järjest suurenevat survet tingimuslikuks, varajaseks turule lubamiseks. Kindlasti on selliste lubade andmine vahel vajalik, kuid siis peab ka selge olema, et aluseks on piiratud tõhususega andmestik, mis ei pruugi tagada ohutust.

Paralleelselt tuleb läbi mõelda, kuidas on õige reageerida reguleerimata toodete pakkumisest tulenevatele probleemidele. Üldisemalt tuleb innovatsioon ja selliste riskide võtmine, mis suuris piires on ikkagi patsiendi huvides, mõistlikul moel tasakaalustada patsiendi huvide kaitsega.

Järjest kasvab mitmesuguste eetika aspektide mõistmine ja käsitlemine. Sageli tuleb küsida patsiendi nõusolekut olukorras, kus kaalul on head väljavaated tervenemiseks, kuid ei ole selge, kui ohutu ja tõhus on pakutav ravi. Patsient peab siis hindama väga keerukat teavet. Tehnoloogilise arenguga kaasneb sageli ka ravi hinna kasv. See omakorda tekitab küsimuse, kuidas tagada ravivajajate õiglane ja võrdne kohtlemine.

Head sõnumid ja asjakohased soovitused

Aruande keskne sõnum on lootustandev. Regeneratiivmeditsiin on unikaalne ja võib-olla isegi epohhiloov võimalus raskete haiguste raviks, millel seni on puudunud rahuldavad lahendused. Sellel on ka hulk rakendusi ilumeditsiinis. Juba praegu on võimalik pakkuda mõningate geneetiliste ja muude haiguste ravi. Siiski on lõviosa selliste haiguste puhul vaja rohkem tõendeid seda tüüpi ravi kasust ja efektiivsusest, eriti keerukamate polügeensete ja omandatud degeneratiivsete haiguste puhul.

Seega on vaja kõrgtasemel jätkata biomeditsiini edendamist, alustades alusuuringutest ja nende tulemuste siirdamisest kliinilistesse uuringutesse. Vaid tipptasemel (biomeditsiini)teadusele saab rajada, sh Euroopa Liidu finantseeritud, hästi planeeritud uuringud koos usaldusväärsete ja objektiivsete lõppeesmärkidega. Nende väljund peab kandma ka avalikkust ja meediat kõnetavat sõnumit.

Teaduse üks alusprintsiipe on tulemuste korratavus. Meditsiinis on sellel omadusel elusid päästev tähendus. Teadlased loomulikult järgivad vastutustundliku uurimistöö printsiipe ning uurimistöö tulemuste rakendamise ja standardite kehtestamise häid tavasid. Aga ka ravimite ja raviviiside proportsionaalne ja järjekindel autoriseerimise kord tohib põhineda vaid hästi kontrollitud ja korratavatel uuringutel. Kogu Euroopa Liidus tuleks hoiduda standarditele mittevastavate, sh küsitava eetilise taustaga, regeneratiivmeditsiini pakkumiste turule lubamisest.

Nagu iga uuenduse puhul arstiteaduses ja ravimise praktikas, tuleb esikohale seada patsientide huvid. Regeneratiivmeditsiini õpetamine peab saama arstiõppe osaks. Ka asjakohane esmatasandi arstiõpe on hädavajalik. On vaja tagada teaduslik alus kliiniliseks sekkumiseks ja ravivõtete efektiivsuse ja ohutuse indikaatorite väljatöötamiseks. Ometi ei tohi uudsete ravimeetodite kasutamiseks patsientidelt nõusoleku saamist siduda kliiniliste uuringute kulude katmisega.

Nii teadmiste baasi tugevdamiseks, kogu protsessi paremaks juhtimiseks kui ka usalduse tagamiseks on mõistlik kaasata avalikkus ja patsiendid, selleks et neutraliseerida väärinformatsioon. Abiks on siin usaldusväärsed teabeallikad, nt Rahvusvahelise Tüvirakkude Uurimise Seltsi (International Society for Stem Cell Research) soovitused „Closer look at stem cells“.³

Nagu ülal mainitud, on vaja tagada regulatiivsete menetluste läbipaistvus, tõenduspõhisus ja kooskõlastatus. Regeneratiivmeditsiini ülesehitamine ainult ühe riigis ei pruugi olla võimalik. Seepärast saab järjest määravamaks Euroopa Liidu teadusuuringute taristu tugevus, eriti kliiniliste uuringute vallas, ning alusteadustele tugeva toe tagamine. Kindlasti on vaja toetada akadeemilise maailma ja tööstuse vahelisi uusi partnersuhteid, pidevalt täiendada ja ajakohastada meditsiiniharidust ja erialakoolitust ning tagada institutsioonide valmisolek tervishoiuteenuste pakkumiseks, aga ka reformida teadusajakirjades avaldamise tavasid ja üheskoos vastu seista publitseerimispetturitele ja rämpsajakirjadele.

Kokkuvõttes toetab see visiooni­dokument varasemaid üleskutseid vastutus­tundlikkusele regeneratiiv­meditsiini valdkonna teadusuuringutes ja innovatsioonis. Meil tuleb pakkuda kõrgtasemel teadust, paremaid rahastamis­mudeleid nii teaduses kui ka tervishoiuteenuste osutamises, paremat juhtimist ning suhtlust üldsuse ja patsientidega. Euroopa Komisjoni ülesanne on vastava regulatiivse raamistiku kaudu tagada Euroopas innovaatiliste ravimite ja ravimeetodite kättesaadavus. Mõistlik oleks astuda ka liidrikohale vastava õigusloome rahvusvahelisel ühtlustamisel.

1 Visioonidokumenti ennast vt

https://easac.eu/fileadmin/PDF_s/reports_statements/Regenerative_Medicine/EASAC_Regenerative_Medicine_Web-ready_complete_1_June_2020.pdf

https://www.feam.eu/wp-content/uploads/EASAC-FEAM-Report-on-Regenerative-Medicine-June-2020.pdf

2 Siim Pauklin, Surma narritamine: tüvirakud ja regeneratiivmeditsiin. – Sirp 15. XII 2017.

3 www.closerlookatstemcells.org